主　　旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。

依　　據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項：

一、新增認定「Voretigene neparvovec」（concentrate for solution for injection，5x10¹²  vg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症（Leber congenital amaurosis, LCA），而喪失視力，並具有足夠的存活視網膜細胞的病人」。

二、新增認定「Satralizumab」（solution for injection，120 mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性［anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive］的泛視神經脊髓炎（neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD）之成人及十二歲以上青少年病人」。

三、新增認定「Inebilizumab」（solution for intravenous infusion，10 mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性［anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive］的泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD）之成人病人」。

部　　長　薛瑞元

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項（請參見PDF）