主　　旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。

依　　據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項：

一、新增認定「Tadalafil」（Film-coated tablet, 20mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療特發性與遺傳性肺動脈高壓（Idiopathic or Heritable pulmonary arterial hypertension（IPAH or HPAH））之成人病人」。

二、新增認定「Fenfluramine Hydrochloride」（Oral Solution, 2.2mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療二歲以上卓飛症候群（Dravet syndrome）病人之癲癇發作」。

三、修正「Nusinersen」認定適應症為「經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症（Spinal muscular atrophy）病人，其SMN2為二或三套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人」。

 

部　　長　石崇良

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正規定（請參見PDF）

其他事項說明（請參見PDF）

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